Актуальность. Наследственный ангиоотек (НАО) - редкое аутосомно-доминантное заболевание, проявляющееся отеками кожи и слизистых оболочек, в том числе жизнеугрожающей локализации. В патогенезе НАО ключевое значение имеют дефицит С1- ингибитора эстеразы, плазменный калликреин и брадикинин. У пациентов наблюдаются периферические ангиоотеки, абдоминальные и ларингеальные атаки. Основной целью терапии является достижение полного контроля над симптомами заболевания и улучшение качества жизни. Первым доступным специализированным препаратом для долгосрочной профилактики является ланаделумаб, блокирующий плазменный калликреин.
Цель. Исследовать эффективность терапии НАО в реальной клинической практике.
Материалы и методы. В Свердловской области в регистре первичных иммунодефицитов наблюдается 24 пациента с НАО, из них 7 получают базисную терапию ланаделумабом не менее 4 месяцев. Для оценки эффективности таргетной терапии применялись валидизированные опросники AAS, AECT, AE-QoL.
Результаты. Все пациенты, получавшие ланаделумаб, лица женского пола. По шкале AAS28 у больных до начала лечения наблюдалась высокая активность заболевания. На фоне терапии отмечалось значительное снижение активности заболевания с 46 баллов до 0, различия показателей статистически значимы р=0,001. Положительный эффект наблюдался уже после первого месяца лечения ланаделумабом. Уровень контроля ангиоотеков оценивался по шкале АЕСТ. В процессе анализа показатели контроля ангиоотеков до начала терапии и через 1 и 4 месяца имели статистически значимые изменения (p<0,001) Средний балл по шкале АЕСТ составлял 4,0±2,5, что свидетельствовало о неконтролируемом течение НАО. К 4-му месяцу терапии был достигнут контроль - 12,71±2,98 балла по шкале АЕСТ. Качество жизни по шкале AE-Qol статистически значимо улучшилось с 68,9±18,4% до 34,3±12,3% к 4-му месяцу терапии. Различия были статистически значимы (p<0,001).
Заключение. В условиях реальной клинической практики ланаделумаб значимо снижает активность НАО, позволяет достичь контролируемого течения и высокого качества жизни.
